Les cellules des Leucémies Aigues Myéloïdes (LAM) aussi appelées blastes portent à leur surface toute une série de molécules qui sont importantes pour leurs fonctions et leur activation. Il est du coup intéressant de se servir de l’expression de ces molécules comme cible thérapeutique. Il est en effet possible de faire produire par des bactéries ou des levures remaniées génétiquement l’anticorps (ou la flèche) capable de se fixer à la surface des blastes. Ici, la molécule cible s’appelle le CD33 et la flèche l’anticorps anti-CD33. Un peu comme les indiens empoisonnaient la pointe d’une flèche afin d’en augmenter l’efficacité, il est possible d’attacher à l’anticorps anti-CD33 une molécule de chimiothérapie.
Le médicament qui en résulte porte le nom compliqué de Gemtuzumab Ozogamycine et est commercialisé par les laboratoires Pfizer sous le nom de Mylotarg®. L’étude ayant démontré l’intérêt du Mylotarg® a été menée en France (étude Mylofrance 3). Le Mylotarg® a été administré après tirage au sort à des patients de 50 à 70 ans atteints de LAM avec expression du CD33 (soit la majorité des LAM) en combinaison avec une chimiothérapie conventionnelle, les autres patients recevant la chimiothérapie seule. La survie globale des patients ayant reçu le Mylotarg® a été augmentée et surtout il y a eu moins de rechutes ou des rechutes plus tardives. Ces résultats ont été combinés avec d’autres études internationales et globalement le bénéfice de l’administration du Mylotarg® est également retrouvé, ce qui a conduit à la commercialisation du produit en France en 2017.
Ce traitement doit être utilisé par des médecins hématologues expérimentés car le Mylotarg® peut entrainer des complications au niveau du foie. Une nouvelle étude est en cours pour savoir s’il est possible d’alléger la chimiothérapie lorsqu’on utilise le Mylotarg® chez les sujets âgés atteints de LAM.
Professeur Philippe Rousselot.
